Un nuovo farmaco per il trattamento della malattia del morbo di Crohn , nota anche come enterite regionale, malattia infiammatoria cronica dell’intestino che può colpire qualsiasi parte del tratto gastrointestinale provocando una vasta gamma di sintomi, è stato sperimentato dalla ricerca italiana.

La scoperta è firmata dal dottor Giovanni Monteleone dell’Università di Roma Tor Vergata, che, con il suo team di ricercatori, ha testato l’efficacia del nuovo farmaco per la terapia della malattia di Crohn. Si tratta di un farmaco sperimentale in grado di annullare in modo rapido, in sole due settimane di trattamento, i sintomi dei disturbi gastrointestinali provocati da questa malattia, almeno nel breve termine.

Studi preclinici e uno studio di fase 1 avevano già dimostrato che il farmaco orale, denominato Mongersen, un oligonucleotide antisenso, è in grado di sopprimere in modo selettivo la produzione di SMAD7, una proteina intracellulare presente ad alti livelli nell’intestino dei pazienti che soffrono del morbo di Crohn, che è coinvolta nei processi infiammatori della malattia. Di conseguenza, SMAD7 è diventata un potenziale bersaglio per la soppressione dell’infiammazione associata alla malattia di Crohn.

Studi condotti con cellule della mucosa di pazienti con la malattia di Crohn hanno dimostrato che l’inibizione della produzione di SMAD7 provocata dal farmaco Mongersen ha ripristinato una normale attività di TGF-β1 (immunosoppressore intestinale che regola come funzionano le cellule immunitarie e mantiene intatta la barriera tra l’intestino e il resto del corpo), sopprimendo così la produzione di citochine infiammatorie.
In pratica, il team guidato da Monteleone ha ipotizzato che inibendo la produzione della proteina SMAD7, si ripristinerebbe il normale funzionamento di TGF-β1 controllando così l’infiammazione intestinale.

Per la sperimentazione del nuovo farmaco, in questo studio di fase 2, sono stati esaminati 188 pazienti con morbo di Crohn, di questi 166 sono stati ammessi a partecipare allo studio. I pazienti sono stati divisi in quattro gruppi più o meno uguali, uno solo di essi ha ricevuto un placebo mentre agli altri gruppi partecipanti è stato somministrato il farmaco Mongersen in diverse dosi.

Il trattamento, durato soltanto due settimane, ha dimostrato la sua efficacia clinica in oltre l’80% dei pazienti, più del 60% di essi ha fatto registrare una completa remissione clinica, mantenuta nel corso dei tre mesi di osservazione.